Tratamentos para a doença de Gaucher no Brasil

Olá, pessoal, 

Conversando sobre Gaucher com uma pessoa que faz uso regular da Imiglucerase, ouvi, no decorrer de nosso diálogo, a seguinte afirmação: "não tem outro remédio para Gaucher, só esse."

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(1 remédio, só?)

Bem... com tantas possibilidades de se obter informações sobre a doença de Gaucher na internet, e também  fora dela (neste sentido, recomendo o livro que escrevi, e que já foi disponibilizado aqui no blog ), acho que já deveria ser bem conhecido o fato de que há, SIM, outros remédios, e mesmo outras formas de se tratar a doença de Gaucher. 

Mas, como esta é uma questão que sempre suscita dúvidas, mesmo entre as pessoas diagnosticadas com Gaucher há muito tempo, segue uma breve explicação sobre o tema


Em termos de tratamentos, há dois tipos:

1- A Terapia de Reposição Enzimática (TRE);
2- e a Terapia de Redução do Substrato (TRS).

Ambas funcionam de maneiras diferentes no organismo: 

- a TRE atua repondo a enzima glicocerebrosidase, que funciona mal, ou mesmo é deficiente, na doença de Gaucher. Isto ocorre por meio da infusão de enzimas sintéticas, fabricadas nos laboratórios farmacêuticos, que, para isso, utilizam-se das mais variadas matérias-primas, de origem animal ou vegetal, para produzi-la. 

A TRE é ministrada aos adoecidos por meio de infusões intravenosas, quinzenais ou mensais (dependendo dos critérios médicos), em ambientes hospitalares. Ela é considerada pelo Protocolo como a primeira linha de tratamento para a Doença de Gaucher, por já ter sido bem estudada, produzir poucos e razoavelmente bem conhecidos efeitos colaterais, sendo indicada, inclusive, para crianças e gestantes.

-já a TRS reduz o substrato lipídico acumulado no interior das células, destruindo a 'gordura' acumulada pela doença de Gaucher. Neste caso, ela é ministrada por meio de pílulas que devem ser ingeridas diariamente. Por ser mais recente,a TRS possui menos estudos e mais notificações de efeitos colaterais, sendo contraindicada para crianças e gestantes.

Não se pode conciliar as duas terapias(TRE e TRS)ao mesmo tempo, e é preciso que o médico responsável avalie, junto ao adoecido, qual deve ser a melhor escolha terapêutica.

No Brasil, os medicamentos destinados ao tratamento da doença de Gaucher são de alto custo, financiados e disponibilizados de maneira gratuita pelo Sistema Único de Saúde (SUS). De acordo com o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para a Doença de Gaucher (aqui!), os nomes genéricos dos medicamentos disponibilizados pelo SUS, de acordo com o tipo de tratamento, são:

1- Terapia de Reposição Enzimática (TRE): 

  • Imiglucerase, fabricada pela Genzyme Corporation;
  • Alfataliglucerase (ou Taliglucerase alfa), fabricada a partir de parceria entre a Protalix Biotherapeutics e o Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos da Fundação Oswaldo Cruz;
  • Alfavelaglucerase (ou Velaglucerase alfa), da Shire Human Genetics Therapies Inc.


2- Terapia de Redução do Substrato (TRS):

  • Miglustate, da Actelion Pharmaceutical.
Vale lembrar que as pesquisas científicas nesta área não param. Além destes medicamentos, listados no Protocolo de Tratamento brasileiro, há muitas outras opções sendo pesquisadas, e outras quase prontas para serem disponibilizadas no mercado. Mas, isso é assunto para um outro post. 


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